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镰状细胞病(SCD)和地中海贫血可以通过基因治疗改变血红蛋白基因来治愈。据3日发表在《自然遗传学》的论文称,圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院布罗德研究所和哈佛大学的科学家使用腺苷碱基编辑器重新启动SCD患者细胞中的胎儿血红蛋白。表达。使用CRISPR-Cas9 就够了。

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血镰txt下载财经美联社12月9日讯(编辑若愚)美国FDA周五正式宣布批准两种基因编辑疗法用于治疗镰状细胞病(SCD),其中包括首次应用的“基因剪刀”——CRISP 。有没有?导致红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。同样通过审评的还有蓝鸟生物的Lyfgenia,其适应症和适用范围与Casgevy相同。治疗过程中还涉及到把病人救出来,还有什么?

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